W 1993 roku w nicieniu Caenoehabditis elegans po raz pierwszy zidentyfikowano miRNA, a parę lat później odkryto je również u ssaków. Wiedza o biologii miRNA rozszerza się, i odgrywa poważną rolę w opracowaniu nowych leków przeciwko licznym chorobom, w tym nowotworowym.

Dojrzałe miRNA są jednoniciowymi cząsteczkami niekodującego RNA o długości 21-23 nukleotydów. Geny miRNA ulegają transkrypcji za pośrednictwem cząsteczek polimerazy RNA II lub RNA III. Niekodujące małe cząsteczki nazwane miRNA są endogennymi regulatorami ekspresji wielu genów na poziomie posttanskrypcyjnym, które mogą blokować lub degradować translację mRNA.

0po9-

Podczas badań funkcjonalności miRNA odkryto, że w przypadku wielu chorób – między innymi przy nowotworach, przy chorobach układu krążenia oraz wirusowym zapaleniu wątroby – dochodzi do deregulacji cząsteczki miRNA. Z kolei przy chorobach o podłożu genetycznym bardzo często dochodzi do zmian miRNA, których podłożem są mutacje, delecja amplifikacji, zmiany transkrypcyjne czy też obniżenie aktywności enzymów, które regulują biogenezę miRNA.

Cztery enzymy uczestniczą w regulacji biogenezy miRNA u człowieka: Drosha, exportin 1, Dicer i Argonaute 2 (AGO2). Mutacje w genach tych enzymów pojawiają się bardzo często w różnych chorobach nowotworowych. Odpowiednio wybrane miRNA mogą być poważnymi celami różnych terapii jako imitatory (mimics) miRNA albo hamujący (anti) miRNA.

Terapie, które bazują na imitatorach miRNA, wykorzystują molekuły RNA o podwójnej nici, które wiążą się z odpowiednią sekwencją miRNA, a ich zadaniem jest przywrócenie (utraconej w czasie choroby) funkcjonalności miRNA.

Kluczowym elementem jest dostarczenie miRNA w odpowiednie miejsce działania, gdyż miRNA (ze względu na swą budowę) jest wrażliwy na działania różnych typów nukleaz. Podczas tworzenia terapii równie ważne są odpowiednie modyfikacje chemiczne miRNA, ponieważ mogą zapewnić specyficzność i stabilność miRNA. Naukowcom do tej pory udało się odkryć wiele różnych rodzin miRNA, a także zbadać ich rolę w organizmie ludzkim.

miRNA jest bardzo ważne w organizmie ludzkim; deregulacja miRNA doprowadza bardzo często do rozwoju chorób nowotworowych.

Opracowując i rozwijając daną terapię, w pierwszej kolejności bada się cel, badając genomikę i proteomikę danego pacjenta. Dopiero później można rozpocząć opracowanie chemiczne danego miRNA i optymalizowanie sposobu dostarczenia miRNA na miejsce jego działania.

Istnieje wiele sposobów dostarczenia miRNA podczas terapii. Mogą być to wektory wirusowe pochodzące od adenowirusów, liposomy, dendrymery, cyklodekstryny, kitosan oraz różne polimery syntetyczne, jak PEG czy octan galaktozaminy. Przy opracowaniu metod dostarczenia miRNA zwraca sią uwagę przede wszystkim na bezpieczeństwo. Poza tym ważna jest specyficzność dostarczenia oraz efekty immunostymulacyjne.

Gdy te wszystkie elementy są już pod kontrolą, dochodzi do badań przedklinicznych i klinicznych. Dobrym przykładem w ostatnim czasie jest MRX-34, opracowany przez firmę Mirna Therapeutics. Ten kandydat na lek jest dostarczany na miejsce działania w nanokapsułkach lipidowych. Badania kliniczne na ludziach mają się rozpocząć niebawem.

Ciekawym rozwiązaniem w leczeniu mogą też być terapie kombinowane. Przy jednej terapii przeciwnowotworowej, gdzie bazuje się na supresji onkomiRNA, zastosowano doxorubicyne i miR-10b jednocześnie, dostarczone na miejsce działania w nanocząsteczkach. Badania jak na razie przeprowadzono na myszach mających nowotwór piersi. Terapia nie wykazała toksyczności, a zmniejszenie guzów było znaczące.

miRNA mogą znaleźć zastosowanie w leczeniu nie tylko chorób nowotworowych: wirusowego zapalenia wątroby, chorób sercowo-naczyniowych czy zwłóknienia nerek z powodu cukrzycy. Na przykład miR-21 jest nadregulowany podczas zwłóknienia komórek mięśnia sercowego, co doprowadza do przerostu tkanki mięśniowej – powoduje utratę komór sercowych i zwiększenie ciśnienia krwi. Jest nadzieja, że terapia miRNA pozwoliłaby na zatrzymanie takich zmian w sercu chorego.

W przebiegu cukrzycy dochodzi do zaburzenia metabolizmu cukru i cholesterolu. Geny związane ze stanem zapalnym też manifestują ekspresję w cukfryzcy. Potencjalnie jest sporo miRNA, które są, lub mogą być powiązane z cukrzycą. Takim miRNA jest miR-200, który pośrednio hamuje apoptozę komórek beta w trzustce. Deregulacja sprzyja apoptozie komórek beta i przez to zmniejsza się ich ilość. Również deregulacja miR-200 pojawia się w przypadku retinopatii, która jest często występującym powikłaniem u osób cierpiących na cukrzycę.

W sytuacji wirusowego zapalenia wątroby, w przeciwieństwie do szeroko pojętych działań wyciszania genów, w tym przypadku miR-122 nadreguluje replikację genomu RNA wirusa typu C (HCV). Powstał tu już pierwszy lek eksperymentalny, Miravirsen, opracowany przez duńską firmę Santaris Pharma. Lek, który może być podawany dożylnie oraz podskórnie, podczas badań klinicznych wykazał niską toksyczność oraz zmniejszenie poziomu cholesterolu we krwi, co może być wskaźnikiem skuteczności terapii. (oprac. wg witryny Kierunek Farmacja, 8.06.2017).

Do 20 czerwca br. trwa rekrutacja do Leadership Academy for Poland – programu rozwoju dobrego przywództwa realizowanego przy udziale profesorów Uniwersytetu Harvarda.

Celem programu jest rozwój potencjału Polaków i tworzenie w Polsce światowej klasy edukacji. Fundacja na rzecz Nauki Polskiej jest jednym z partnerów nominujących do udziału w Akademii.

Założycielem Akademii jest prof. dr hab. Cezary Wójcik, ekonomista, nauczyciel akademicki  Szkole Głównej Handlowej..

Oferta Leadership Academy for Poland jest skierowana przede wszystkim do Polaków mieszkających w Polsce i poza jej granicami, działających w sektorze biznesu, organizacji non-profit, administracji publicznej (centralnej i samorządowej), mediach, kulturze i sporcie oraz w segmencie start-upów.

Szkolenia oferowane w ramach Akademii będą oparte na unikalnej metodzie – Leadership 4D-Experience™. Zakłada ona rozwijanie kompetencji przywódczych w następujących obszarach: ludzkim (przewodzenie w organizacji, rozumienie motywacji pracowników, budowanie długofalowych możliwości zespołów), systemowym (zarządzanie kompleksowością otoczenia) oraz samodoskonalącym (źródła motywacji i stosunku do siebie, ludzi i świata).

Wśród partnerów projektu znalazły się m.in. międzynarodowa firma doradcza Deloitte, Google oraz Orange. W rekrutację zaangażowane zostały prestiżowe organizacje z kraju i z zagranicy, m.in. Fundacja na rzecz Nauki Polskiej, Harvard Polish Society, Komisja Fulbrighta, MIT Enterprise Forum Poland, The Kings Foundation czy Google Campus Warsaw.

Rekrutacja do Leadership Academy for Poland potrwa do 20 czerwca. Udział w programie mogą wziąć osoby, które wypełnią formularz aplikacyjny w systemie nominacji dostępnym na stronie internetowej www.center-for-leadership.org/academy/.

Więcej informacji o programie:

Więcej informacji o programie:

https://www.facebook.com/CenterForLeadershipOrg/

https://www.linkedin.com/company/center-for-leadership-org

https://twitter.com/c4lorg

100 najzdolniejszych młodych polskich naukowców, laureatów 25. konkursu START Fundacji na rzecz Nauki Polskiej, odebrało w końcu maja b.r. dyplomy na Zamku Królewskim w Warszawie; do rąk stypendystów przeszło niemal 3 mln zł.

Stypendia START stanowią wyróżnienie dla młodych naukowców, dopiero rozpoczynających karierę naukową, ale już posiadających znaczące osiągnięcia badawcze.

Do laureatów Konkursu przemówił prof. Maciej Żylicz, podkreślając istotną rolę mobilności w rozwoju kariery naukowej młodych naukowców, a po nim przedstawiciel prezydenta RP i zarazem członek Narodowej Rady Rozwoju odczytując list gratulacyjny Prezydenta RP. Listy gratulacyjne do stypendystów programu START przesłali także marszałkowie Sejmu i Senatu .

Podczas uroczystości z rąk prof. Macieja Żylicza i prof. Leona Gradonia, przewodniczącego Rady FNP, dyplomy odebrali stypendyści wyróżnieni, których osiągnięcia badawcze zostały najwyżej ocenione przez recenzentów konkursu: Michał Jachura z Wydziału Fizyki Uniwersytetu Warszawskiego, który posiada w swoim dorobku wybitne osiągnięcia w dziedzinie optyki kwantowej i technologii kwantowych; dr Mateusz Konczal z Wydziału Biologii Uniwersytetu im. Adama Mickiewicza w Poznaniu, który może poszczycić się osiągnięciami dotyczącymi fundamentalnych problemów biologii mającymi istotne znaczenie dla zrozumienia molekularnych podstaw adaptacji; Barbara Wiśniewska-Kułaga, mama wyróżnionej stypendystki, dr Joanny Kułagi-Przymus z Wydziału Matematyki i Informatyki Uniwersytetu Mikołaja Kopernika w Toruniu, uznawanej za jedną z najlepszych przedstawicielek młodego pokolenia polskich matematyków.

W ramach programu START przyznano również Stypendium im. Barbary Skargi za odważne przekraczanie granic pomiędzy różnymi dziedzinami nauki i otwieranie nowych perspektyw badawczych. Laureatką tego wyróżnienia została dr Hanna Wojewódka z Wydziału Matematyki, Fizyki i Chemii Uniwersytetu Śląskiego w Katowicach.

W tym roku po raz drugi przyznane zostało specjalne wyróżnienie w ramach utworzonego w 2015 r. Funduszu im. prof. Adama Sobiczewskiego. Celem funduszu jest dofinansowanie wybranych stypendiów najwyżej ocenionych laureatów programu START, którzy zajmują się fizyką teoretyczną, matematyką i astronomią. Laureatem tego wyróżnienia został Paweł Swaczyna posiadający wybitne dokonania w obrazowaniu heliosfery poprzez satelitarne badania strumieni gazów neutralnych. Paweł Swaczyna ma bardzo istotny wkład indywidualny w opracowanie najdokładniejszego obecnie systemu analizy gazów neutralnych w heliosferze i w jej otoczeniu.

Stypendia START są przyznawane przez FNP od 1993 r. Do 2017 r. włącznie FNP przyznała 3 436 stypendiów na kwotę 75 500 000 zł. Tegoroczni laureaci zostali wybrani z grona 1152 kandydatów. Wysokość stypendium wyniosła w tym roku 28 000 zł.

Więcej szczegółów o uroczystości i programie  START na stronie: http://www.fnp.org.pl/100-najzdolniejszych-mlodych-naukowcow-ze-stypendiami-start/

W wyniku drugiego otwartego konkursu w programie Międzynarodowe Agendy Badawcze, realizowanym przez Fundację na rzecz Nauki Polskiej ze środków pochodzących z Programu Operacyjnego Inteligentny Rozwój powstaną w Polsce dwa międzynarodowe centra naukowe; środki o wysokości ponad 76 mln zł, przekazane przez FNP w ramach programu Międzynarodowe Agendy Badawcze zostały skierowane na badania nad szczepionką na raka i nowymi lekami na choroby neurodegeneracyjne i nowotworowe.

Nowe centra będą zlokalizowane w Warszawie i w Gdańsku. Na ich czele staną światowej sławy naukowcy: w Warszawie duet profesorski – Agnieszka Chacińska (członkini PTBioch) oraz Magda Konarska z Centrum Nowych Technologii Uniwersytetu Warszawskiego (CeNT UW), a w Gdańsku – Theodore Hupp z Uniwersytetu w Edynburgu i Robin Fahraeus z Narodowego Instytutu Zdrowia i Badań Medycznych w Paryżu (INSERM).

Projekty obu zespołów profesorskich zostały najwyżej ocenione przez uznanych ekspertów i recenzentów w drugim otwartym konkursie w programie Międzynarodowe Agendy Badawcze realizowanym przez Fundację na rzecz Nauki Polskiej ze środków pochodzących z Programu Operacyjnego Inteligentny Rozwój (POIR).

Tezy i szczegóły projektu oraz warunki uczestnictwa w kolejnej edycji Konkursu na stronie:

http://www.fnp.org.pl/drugi-otwarty-konkurs-w-programie-mab-rozstrzygniety/